Kalıtsal olarak nesilden nesile aktarılan birçok özellik vardır. göz rengi, kan grubu, boy uzunluğu, saç rengi gibi. fakat bunların yanında istenmeyen bazı kalıtsal özelliklerde vardır. kalıtsal hastalık dediğimiz birçok hastalıkta anne ve babalardan çocuklarına taşınmakta, onlardan birçok yeni bireylere istenmese de taşınmaktadır.

Bu tür kalıtsal özellikleri taşıyan yapıya gen adını veririz. Gen hücrede kromozomlarda bulunur ve canlının özelliklerinin aktarılmasını sağlayan birimdir. Kalıtsal hastalıkların diğer nesile aktarılmasını önlemek için genlerde bazı değişiklikler yapılması için deney çalışmaları başlatılmıştır. Bu çalışmalara GEN TERAPİSİ denilmektedir. Gen terapisinde amaç öncelikli olarak insan yapısındaki genlerin tanınması, hangisinin hangi hastalığı şifrelediği gibi bilgilerin ve detayların bilinmesi gerektiğidir. Gen çeşidi bir insanda yaklaşıl 150000'dir. Tüm bu genlerin bilinmesi içinde çalışmalar yapılmış ve sonuçlandırılmıştır. Yapılan gen tanıma ve araştırma çalışması olan projenin ismi İNSAN GENOME'dir. Yapılmakta olan ve yapılmış olan basit iki çalışma vardır. Bunlardan biri parkinson hastası olan birine, diğeri ise hemofili hastası olan bir başka kişiye. Sonuç olarak hızlı ve sağlıklı bir yöntem olduğuna kanaat getirilmiş, önemli bir aşama olarak kaydedilmiştir.

Gen terapisi bu araştırmayı temel edinerek, insan yapısındaki genleri inceleyip, istenmeyen genleri örneğin kısa boyluluk, renk körlüğü, göz bozukluğu eğer varsa kalıtsal hastalıklar gibi genleri bulup kontrol altına alabilecek, istenilenleri ekleyip istenilmeyen genleri pasif hale getirebilecektir. Şu ana kadar bu araştırmaların gen aktarımıyla ilgili kesin bir neticesi yok, ama çalışmaların gün geçtikçe iyi sonuç verdiği ve karmaşıklığın daha da azaldığı bilinmektedir.

Gen terapisinde her şeyin olumlu gitmesi ve tüm araştırmaların sonuç vermesinden hariç zor olan kısmı aslında şu ana kadar olanlar değildir. Bahsi geçen yapılar çok hassas ve çok küçük yapılardır. Gen değiştirme işlemi öyle basit bir işlem değildir. Hedef olarak seçilen hücreye istenilen genlerin titizlikle yerleştirilmesi ve bu hücre içinde kalıcı olması sağlanmak zorundadır.

Gen terapisi iki çeşittir bunlar Somatik gen terapisi ve Germline gen terapisidir. Somatik gen terapisi kalıtımsal özelliklerin genler ile ele alınması için yapılan yöntem, Germline ise hücrede direk çekirdeğin değiştirilmesi esasına dayanarak yapılan bir yöntemdir.